索凡替尼在美国申请用于治疗胰腺和非胰腺神

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FDA已开始就索凡替尼(surufatinib)用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌肿瘤患者的新药申请（NDA）进行备案。Surufatinib是VEGFR，FGFR和CSF-1R抑制剂的开发者和记黄埔医药有限公司（Chi-Med）计划在年上半年完成NDA申请。

年4月，美国食品和药物管理局（FDA）授予索凡替尼(surufatinib)快速适应症用于该适应症。NDA基于2项在NETs中进行的Surufatinib的中国3期临床试验的结果，以及美国在非胰腺和胰腺NETs中进行的Surufatinib的美国研究。

“随着在[美国]首次提交监管文件，正在执行建立一家全球制药公司的战略，该公司将创新的癌症疗法带给全球患者，“迫切需要其他疗法来治疗神经内分泌肿瘤，而索凡替尼(surufatinib)已显示出对晚期肿瘤患者的显着临床益处。向美国FDA提交的NDA申请标志着朝着将Surufatinib和其他新型疗法商业化的目标迈出了重要的一步。”

这些研究可以作为支持NDA提交的基础。该数据包还将用于年向欧洲药品管理局提交市场许可申请。计划启动一项扩展的访问协议，以“确保治疗选择有限的患者能够获得这种重要的治疗方法”。一旦FDA批准了该协议的监管许可，该计划的注册预计将于年第一季度开始。

报道了来自SANET-p3期临床试验的预先计划中期分析（NCT）的数据，该数据表明，与安慰剂相比，索凡替尼(surufatinib)在低或中度晚期pNETs患者中改善了无进展生存期（PFS）。没有有效的疗法。由于疗效肯定，一个独立的数据监控委员会建议该研究尽早停止，因为该试验达到了预定义的PFS主要终点。

在年11月，FDA授予Surufatinib孤儿药名称，以治疗pNETs患者。此外，将中国新药Surufatinib用于治疗晚期胰腺外NETS的患者已获得中国国家药品监督管理局的审查，并于年12月获得优先审查的称号。在SANET-p中，约名没有有效疗法的中低度晚期pNET的中国患者被随机分配为2：1，每天接受mg口服苏法替尼或以28天为一个周期的安慰剂。

为了符合入组条件，患者必须年满18岁，以前接受过2种或更多种类型的全身治疗，在随机分配之前的12个月内具有疾病进展的放射学记录，并且根据RECISTv1.1具有可测量的病变标准，ECOG表现状态为0或1，预期生存期至少12周，绝对中性粒细胞计数至少1.5x/L，血小板计数至少x/L，血红蛋白至少9g/dL，以及其他标准。

患有高级别神经内分泌癌，腺类癌，胰岛细胞癌，杯状细胞类癌，大细胞神经内分泌癌和小细胞癌的患者不纳入研究。此外，患者无法拥有需要用长效生长抑素类似物治疗以控制疾病相关综合征的功能性NET，也无法接受VEGF抑制剂的预先治疗并使其疾病进展。

该研究的主要终点是PFS。次要终点包括客观缓解率（ORR），疾病控制率，缓解时间，缓解持续时间，总生存期，安全性和耐受性。一项多中心，单臂，开放标签的Ib/II期试验评估了组织学上分化良好，低级或间歇级，无法手术或转移性NET的患者中的surufatinib。患者按胰腺（n=42）或胰腺外亚型（n=39）分层。

结果显示，胰腺NET组的客观缓解率为19％（95％CI，9％-34％），胰腺外NET组为15％（95％CI，6％-31％）。PFS中位数分别为21.2个月（95％CI，15.9-24.8）和13.4个月（95％CI，7.6-19.3）。关于安全性，最常见的3级或更高级别的治疗相关不良事件包括高血压（33％），蛋白尿（12％），高尿酸血症（10％），高甘油三酸酯血症（6％），腹泻（6％）和丙氨酸转氨酶升高（5％）。